Joaquim e os pais a caminho da infusão do Zolgensma | Arquivo Pessoal

Uma decisão do Supremo Tribunal Federal (STF), publicada em 21 de agosto de 2025, trouxe alívio à família do menino Joaquim Burali, diagnosticado com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo II. A ministra Cármen Lúcia determinou que o Ministério da Saúde arcasse com a compra do medicamento Zolgensma, considerado o remédio mais caro do mundo. O valor chega a R$ 7 milhões.No entanto, o alívio da decisão logo deu lugar novamente à insegurança. O governo federal liberou apenas R$ 5,5 milhões, o que atrasou a aplicação do remédio em quase três meses.

O impasse só foi resolvido porque a família, que mora em Maringá, conseguiu negociar com a fabricante a aplicação da dose necessária pelo valor repassado pelo Ministério da Saúde, equivalente a 70% do total.

A aplicação ocorreu no último dia 14, no Hospital Angelina Caron, em Campina Grande do Sul, na Região Metropolitana de Curitiba. Após alguns dias em observação, a família aguarda o resultado de exames para, finalmente, poder voltar para casa.

“Depois de meses de muita luta na Justiça, conseguimos garantir o direito do nosso filho ao Zolgensma. Mesmo sem o apoio do poder público ou de plano de saúde, conseguimos devolver a ele a esperança. A infusão foi bem-sucedida e ele reagiu muito bem, sem nenhuma intercorrência”, afirma Amanda Burali, mãe de Joaquim, que completou dois anos no dia 10 de setembro.

Segundo o relato dos pais, Lucas e Amanda, que têm outros três filhos, os primeiros dias após a infusão do medicamento foram mais difíceis, principalmente pela dificuldade de se alimentar. “Ele estava bem enjoadinho e se alimentando muito mal, mas, com o passar dos dias, foi melhorando e aceitando melhor os suplementos. Com a graça de Deus, logo estaremos em casa”, afirma Amanda Burali.

A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença genética rara causada pela ausência do gene SMN1, que provoca degeneração progressiva dos neurônios da medula espinhal. Isso leva à fraqueza muscular, atrofia e dificuldades em funções vitais como respirar, engolir e andar.

Mesmo após a aplicação do remédio, a família ainda depende da solidariedade para manter o tratamento de Joaquim, que inclui sessões de fisioterapia e fonoaudiologia, além do uso de equipamentos especiais feitos sob medida, como coletes, talas e sapatos ortopédicos. “Tudo o que a AME tira, o Zolgensma não consegue recuperar. O remédio age apenas nas células que ainda estão saudáveis; por isso, a luta continua”, afirma o pai.

O atraso do Governo Federal fez com que Joaquim ficasse de fora de um programa de apoio ao paciente oferecido pela Novartis, que ajuda a custear despesas como alimentação e deslocamentos. O benefício é destinado somente a crianças menores de dois anos, idade que ele completou enquanto aguardava a liberação do recurso pelo Ministério da Saúde.

Ele também não se enquadra nos critérios do SUS, que oferece cobertura apenas até os seis meses de idade. Assim, o tratamento de Joaquim passou a ser realizado de forma off label, ou seja, fora da indicação prevista em bula. “Isso significa que perdemos um apoio essencial e agora precisamos arcar sozinhos com custos que chegam a R$ 15 mil por mês”, explica o pai.

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